Всем известно, что до последнего времени генетически обусловленные заболевания удавалось лечить лишь симптоматически, суть лечения была в подавлении лишь некоторые проявления болезни с помощью лекарственных препаратов. Теперь благодаря исследованиям можно лечить тяжелые врождённые заболевания детей.